HOME > 技術 > FAQ

アプタマー創薬の世界的なリーディング・カンパニー リボミック

FAQ

「RiboARTシステム」では、研究開発の期間は短縮できるのですか

当社の経験では、標的とするタンパク質が準備できてから約3~4年でGLP試験に入れる臨床開発品を創成することが可能です。これは医薬品業界での標準的な期間よりも短いといえます。

「RiboARTシステム」では、どのような種類のアプタマーが取得できるのですか

創薬の標的となるタンパク質に対する阻害剤(アンタゴニストと言います)の他に、膜上の受容体の作動薬(アゴニストと言います)や、細胞の中に移入する薬物送達(DDS, Drug Delivery System)製剤、あるいは再生医療に使う特定の細胞(iPS細胞由来の分化細胞等)や医用分子の分離剤を開発することもできます。

「RiboARTシステム」では、どのくらいの数の核酸をスクリーニングするのですか

理論的には10の24乗のライブラリーが可能ですが、1回の作業で調べるのは10の15乗程度です。

アプタマーが医薬品の素材となる理由は何ですか

アプタマーを組成する核酸(RNA)は多様な立体構造を形成して、タンパク質への結合力を獲得する性質があります。その特性を活かせば、抗体と同様なメカニズム(分子標的作用)で疾患関連タンパク質の作用を阻害することができます。

アプタマーの最適化はどのようにして進めるのですか

基本的には、結合活性と阻害活性を損なうことなく、可能な限りアプタマーを短く(短鎖化)し、化学修飾や再SELEXによって活性を増強し、生体内での貯留・作用の持続時間(期間)の延長を図ります。これらの加工作業には、高度な技術とノウハウが必要です。

これまでアプタマー医薬の開発が進まなかった理由は何ですか

アプタマーを取得する為の基本的な技術であるSELEX法の基本特許が特定の会社(米国のアルケミックス社)に抑えられ、製薬会社が自由に研究できなかった事情と、当社のような僅かな例外を除き、医薬品化を意図するアプタマーの創製をアルケミックス社が一手に引き受けたにも係らず、それらの提携の多くが成功しなかったためと考えています。

DNAアプタマーとRNAアプタマーはどのように違うのですか。また、どちらが優れていますか

DNAからも、RNAと同様に、アプタマーを造ることができます。DNAとRNAは、わずか二つの化学的な構造の違いがあるだけで、核酸として多くの性質を共有しています。しかし、その二つの化学的に特有の違いによって、RNAはDNAよりも多様な立体構造を形成することができます。その優れたRNAの造形力がアプタマー医薬品の開発に適している理由です。